パーキンソン病の遺伝子治療

パーキンソン病患者の脳内で不足する物質を、遺伝子治療によって増やし、症状を改善することに、米コーネル大などの研究チームが成功した。

臨床試験の初期段階で、対象の患者は１２人だけだが、治療から１年たっても効果は持続している。

研究チームは、神経の興奮を抑えるＧＡＢＡという物質が、患者の脳内の視床下核という部分で不足することに着目。ＧＡＢＡの生成を促す酵素「ＧＡＤ」の遺伝子を特殊なウイルスに組み込み、視床下核に入れた。注入は、半身の左右どちらかをつかさどる部分だけに行った。

その結果、注入部位に対応する半身で、症状が１２人とも緩和。パーキンソン病の重症度を表す点数が、注入前に比べて１年後には平均２７％も下がった。ウイルスが細胞に感染し、ＧＡＤを作り出しているらしく、副作用は見られない。

詳細は英医学誌ランセットに発表された。

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